Legemiddelbehandling til barn med sjeldne diagnoser innebærer nødvendigvis et lavt salgsvolum. Spesialtilpasset terapi er ofte påkrevet. Sjeldne diagnoser skaper et behov for nisjepregede legemiddelprodukter, noe som medfører spesielle utfordringer for industrielle aktører som skal betjene dette markedet. Dette kan gi opphav til en rekke utfordrende scenarier som alle fortjener debatt; her løfter vi fram noen få.

Tekst: Henrik Underthun Irgens og Thomas Halvorsen, Nasjonalt kompetansenettverk for legemidler til barn

Orphan drugs

For å stimulere utvikling av slike nisjeprodukter har myndighetene i USA og EU laget begrepet Orphan drugs, der man forsøker å tilrettelegge for en bedre balanse mellom kostnader og inntjening. For eksempel har kravene til kliniske studier blitt noe tilpasset, og det er innført «Fast track» for å fremme raskere regulatorisk godkjenning. European Medicines Agency har utvidet tiden for markedsbeskyttelse, og plusset på ekstra dersom legemiddelet utvikles til bruk hos barn. EU sin Barneforordning (Pediatric Regulation) fra 2007 har vært et viktig element i denne utviklingen, og i USA finnes tilsvarende ordninger. Men – er dette motiverende nok for industrien?

Barneformuleringer

Barn – spesielt små barn – kan ikke bruke store tabletter beregnet på ungdom og voksne. De må ha egne barneformuleringer. Dette er relativt uproblematisk for legemidler brukt ved hyppig forekommende tilstander hvor salgsvolumet kan forsvare særskilte kostnader til utvikling, merking, lagerhold og distribusjon. Kombinasjonen sjeldne sykdommer og barneformuleringer klinger imidlertid dårlig for aktører som ikke ønsker røde tall i regnskapene. For legemidler under patentbeskyttelse kan dette gi ekstreme utslag for prisforventningene, noe vi nå opplever ved behandling av spinal muskelatrofi. For legemidler hvor patentbeskyttelsen har utgått, kan det være utfordrende å hente tilbake kostnadene, og vi blir i større grad prisgitt legemiddelbransjens samfunnsansvar. 

Etalpha dråper – en gladsak

Nettverket vil bringe til torgs en gladsak: i vår varslet produsenten LEO at Etalpha dråper skulle trekkes fra det norske markedet. Etalpha er en potent vitamin D3-analog, og helt nødvendig for barn med nedsatt renal produksjon av 1,25(OH)2D3. For de minste barna finnes ingen alternativ til disse dråpene. Et bortfall ville utløst import på registreringsfritak. Vi skulle altså få enda et nødvendig produkt omsatt utenfor normale salgskanaler. Nettverket innledet dialog med LEO, som snudde og ba Legemiddelverket om å få tilbake markedsføringstillatelsen. Etalpha dråper er antakelig per se et tapsprosjekt, og vi takker LEO for innsatsen.

Må hver eneste legemiddelformulering ­tjene sine egne penger?

Eksempelet Etalpha dråper er langt fra det første, og vil garantert ikke bli det siste. To spørsmål reiser seg: 1) Er billige legemidler uten patentbeskyttelse for billig? Dette handler om gamle velkjente produkter som er livsnødvendig for barna det angår. På Arendalsuka lærte vi hvordan logistikken ­knyttet til leveranse av slike legemidler kan være organisert på de underligste måter. Dessuten kritiserte man prismodellen, kan legemidler bli for billig? Utover samfunnsansvaret – hva er industriens insentiver for å levere noen få pakninger for beskjedne summer? Norge gjør seg sårbar på denne måten; vi står neppe først i køen når det kniper i forsyningslinjene ved mangelsituasjoner. 2) Industriens regnskapsføring bør utfordres – må nødvendigvis hver eneste formulering tjene sine egne penger? For Etalpha sitt vedkommende; kunne man se på den totale inntjeningen for vitamin D3-analogen, og ikke forvente at dråper, mikstur, kapsler, piller og injeksjonsvæske hver for seg må unngå røde tall? Ser man det slik, vil dråpene inngå i en produktportefølje som samlet gir fornuftig inntjening. Noen kaller dette kryssubsidiering, noe som visstnok ikke går an. Hvorfor ikke? Det er jo samme stoffet, pakket på ulike måter. 

Vi må snakke sammen

Til dere i industrien: Snakk med barnelegene før dere gjør viktige sprang i produktporteføljen. Legemiddelverket, Nettverket og Barnelegeforeningen har sammen med industrien en åpen og pågående arbeidsgruppe som skal håndtere nettopp slike saker. Bruk den.