Det er noe barnslig ved en 5 ml. sprøyte med rosa mikstur. Den ser uskyldig ut, men kan inneholde både håp og helbred. For oss som jobber med legemidler til barn er det nettopp håpet som driver oss – håpet om at barn skal få tilgang til behandling som virker, som er trygg, og som faktisk finnes i en formulering de kan ta uten å gråte, brekke seg eller nekte.

Tekst: Henrik Underthun Irgens, Nettverket for legemidler til barn og Haukeland Universitetssjukehus 

Barn er ikke små voksne, og det gjelder i aller høyeste grad for legemidler. Likevel er det fortsatt slik at mange medikamenter som gis til barn ikke er godkjent for bruk i den aktuelle aldersgruppen. Vi doserer etter tilgjengelig kunnskap, knuser tabletter, lager miksturer, og håper at virkningen er god og bivirkningene få. Det er ikke perfekt, men det er ofte eneste løsning. 

Men det er også her håpet kommer inn. Vi ser nå en økende interesse fra industrien for å utvikle legemidler til barn. Det er håp om at pediatriske studier ikke skal være et pålagt onde, men en integrert del av legemiddelutviklingen. Kanskje regulatoriske insentiver faktisk starter å virke, og EMA og FDA sine krav gir resultater. Det er da håp om at vi i Norge får legemidler som er tilpasset barnas behov.

Men håpet må også ha en kanal. I Norge har vi Beslutningsforum. Her avgjøres hvilke legemidler som skal tilbys i spesialisthelsetjenesten. Det er et viktig og nødvendig system, men det tar ofte litt tid. For barn med sjeldne sykdommer, der tiden er knapp og alternativene få, kan ventetiden være frustrerende. Vi håper at prosessene kan gå fortere, at dokumentasjon fra industrien kommer raskere, og at barn ikke skal havne bakerst i køen fordi studiene er små og dataene spredte.

Vi har sett eksempler på håp som blir virkelighet. Barn med spinal muskelatrofi får tilgang til genterapi og utvikler seg slik at motoriske milepeler oppnås. Eller barn med alvorlige former for epilepsi som får muligheten til å prøve ut cannabidiol, og dermed kanskje får bedre anfallskontroll og plutselig klarer å sove gjennom natten. 

Og så er det håpet om rettferdighet. I Sverige får barn under 18 år gratis reseptbelagte legemidler. Det er ikke bare en økonomisk støtte, det er et signal om at barns helse er et felles ansvar. I Norge har vi blåreseptordningen som sikrer gratis behandling til barn med kronisk og langvarige sykdommer. Det finnes imidlertid en rekke alvorlige sykdommer som ikke blir dekket av blåreseptordningen. Et godt eksempel er bakterielle infeksjoner der familien må dekke kostnaden selv. For å holde barneformuleringene på markedet har man godtatt en høyere pris, noe som gjør at behandling av barn fort blir 10 ganger dyrere enn behandling av ­voksne. Det kan være vanskelig å betale 2000 kroner for en antibiotikakur når dette kommer på toppen av alle andre utgifter en barnefamilie har. Vi håper at dette kan endres og at Norge kan følge Sveriges eksempel.

Nettverket jobber for økt tverrfaglig samarbeid og kunnskapsdeling. Vi samler kunnskap, deler erfaringer, og prøver å gjøre det lettere for klinikere å velge riktig legemiddel til riktig barn. Vi sam­arbeider med farmasøyter, sykepleiere, barneleger, regulatoriske myndigheter og industrien. Det å håpe er ikke naivt. Vi må høre på barna og deres familier. Fagfolk må fortsette å snakke sammen og beslutningstakere trenger gode råd. Håp kan være en drivkraft. Og når det kommer i en liten flaske med rosa mikstur, kan det faktisk gjøre en stor forskjell.

Så hva håper vi på, helt konkret?

  • At flere legemidler utvikles med barn i tankene fra starten.
  • At beslutningsprosesser tar hensyn til barns behov og tidsperspektiv.
  • At legemidler til barn blir gratis, slik de er i Sverige.
  • At klinikere får bedre verktøy og støtte til å velge og dosere riktig.
  • At barn får behandling som er trygg, effektiv og tilpasset deres liv.